美国 MD Anderson 森癌症中心Lachowiez等报告一项Ⅰb/Ⅱ期临床试验显示，IDH1抑制剂Ivosenidib联合BCL2抑制剂Venetoclax同时联合或不联合阿扎胞苷对携带IDH1突变的急性髓系白血病(AML)患者有抗瘤活性。(摘要号7500)

IDH1基因突变导致髓样分化停止并随后诱发白血病。携带IDH1突变的AML几乎没有治疗选择。IDH1抑制剂Ivosidenib是一种耐受性良好的口服药物，可中断这种致白血病过程。为了评估Ivosidenib联合Venetoclax-阿扎胞苷或仅联合Venetoclax对这部分患者的安全性、耐受性和缓解率，该研究入组AML患者或高危骨髓增生异常综合征患者，分予Ivosidenib 400 mg联合Venetoclax方案、Ivosidenib 800 mg联合Venetoclax方案或，或Ivosidenib 400 mg联合Venetoclax-阿扎胞苷方案。

结果显示，在所有治疗组中，汇总的完全缓解率为78%，初治者的为100%。半数完全缓解者的微小残留疾病阴性。至最佳缓解的中位时间为2个月。18例患者可评估，9例仍在研究中，其中3例在完全缓解后开始接受干细胞移植。

研究者表示：这项研究令人兴奋，因为它表明医生们能够根据患者的分子特征来定制治疗方案。虽然某些传统突变与不良预后相关，但现在可以确定某些携带特定基因突变的患者亚组，这些亚组更可能对特定疗法发生应答，然后可以设计一种最适合他们的治疗和随访计划。

(编译 张迎芳)