会上，法国研究者Blay报告，帕博利珠单抗单药治疗组织类型罕见的肉瘤患者有效。(摘要号1619O)

该项Ⅱ期非随机化、平行分组、开放标签的多中心研究入组组织学罕见的肉瘤患者，给予帕博利珠单抗200 mg d1 q21方案最长治疗2年，旨在明确帕博利珠单抗单药的有效性和安全性。

从2017年7月到2020年2月，中位治疗5个周期(1~33个)。入组标准：组织型均为罕见的肉瘤，年发病率低于0.2/10万;>18岁;ECOG PS评分≤1分;标准治疗耐药的晚期疾病。

主要研究终点为根据RECIST 1.1版标准评估的客观缓解率，次要终点包括临床获益率、缓解持续时间、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)和安全性。根据组织学类型，80例罕见的肉瘤患者被分为五组，包括脊索瘤24例、肺泡软部分肉瘤(ASPS)13例、增生性小圆形细胞肿瘤(DSRCT)6例、Smarca4恶性横纹肌瘤(SMBT)6例和其他组织类型31例。

总体患者的疗效分析显示，最佳缓解为部分缓解，见于13例(16.25%)患者。29例(36.25%)疾病稳定。疗效受组织类型影响，其中SMBT组缓解率最高，其他组织型组则最低。SMBT组有3例(50%)缓解，ASPS组5例(39%)，DSRCT组1例(17%)，脊索瘤组2例(8%)，其他组织类型组2例(6%，P=0.010)。

缓解率可反映为生存获益，脊索瘤组中位PFS为5.7个月，ASPS组14个月，DSRCT组5个月，SMBT组未达到，其他组织学类型组2.7个月(P=0.00016);数据截止时，各组的1年PFS率分别为35%、58%、0、62.5%和8%。

其中三组达到了中位OS;脊索瘤组的中位OS为20个月，DSRCT组7.4个月，其他组织型组5.4个月。脊索瘤组的1年OS率为72%，ASPS组90%，DSRCT组50%，SMBT组83%，其他组织学类型组40%(P=0.02)。54例(67.5%)中位治疗4个周期后中止试验。28例中位治疗3个周期后死亡;其中27例癌症相关，1例为其他原因。

(编译 黄汉泉)