美国麻省总医院Watson等报告，在晚期肾细胞癌患者中，与纳武利尤单抗-伊匹单抗方案相比，帕博利珠单抗-阿昔替尼方案的质量调整生命年(QALY)更高，但可能并不划算。帕博利珠单抗-阿昔替尼方案减价，可能会使其成本与临床价值成正比，并减轻美国医疗体系的财务负担。(JAMA Netw Open. 2020; 3: e2016144. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2020.16144)

检查点抑制剂联合治疗是晚期肾细胞癌一线治疗的一项重大进展。在独立的Ⅲ期临床试验中，相对舒尼替尼，帕博利珠单抗-阿昔替尼方案和纳武利尤单抗-伊匹单抗方案均已成为治疗标准。但这些方案的成本效果尚未知。

为了评估前述两方案在晚期肾细胞癌一线治疗中的成本效果，该研究开发了一个主要的微观模拟模型，并于2019年8月至12月进行此经济评估。鉴于不同风险分层患者的预后可知，该研究进行了分别的分析，其中基础病例分析针对中危人群和高危人群，探索性分析针对低危人群;每个治疗组模拟了100 000例晚期肾细胞癌患者。

从美国卫生保健部门的角度分析数据，生存期、治疗方案和其他相关条件的数据来自KEYNOTE-426研究和CheckMate214 Ⅲ期临床研究。主要终点为增量成本-效果比(ICER)，以及当每QALY 10万美元的支付意愿阈值时比较的ICER。

结果显示，在基础病例分析中，与纳武利尤单抗-伊匹单抗方案相比，帕博利珠单抗-阿昔替尼方案预计可增加0.60 QALY(3.66 QALY vs. 3.05 QALY)，在探索性分析中可增加0.25 QALY(4.55 QALY vs. 4.30 QALY)，且成本更高(基础病例分析中分别为562 927美元和458 961美元，探索性分析中分别为589 035美元和470 403美元)。

在基础病例分析中，每QALY的ICER为172 532美元，在探索性分析中为468 682美元。单因素敏感性分析显示，基础病例分析模型对一线药物价格最敏感，在纳武利尤单抗价格上限、阿昔替尼和帕博利珠单抗价格下限时，每QALY的ICER分别为89 983美元、102 287美元和114 943美元)。探索性分析模型对总生存期最敏感，在帕博利珠单抗-阿昔替尼方案价格下限和纳武利尤单抗-伊匹单抗价格上限，每QALY的ICER分别为278 644美元和285 684美元。

(编译 郭立君)