美国费城儿童医院Myers等报告，儿童和青年复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)患者，huCART19治疗有持续缓解，且有效性持久，既往同类治疗失败的患者也有效。(J Clin Oncol. 2021年6月22日在线版 DOI: 10.1200/JCO.20.03458)

靶向CD19的嵌合抗原受体(CAR)修饰的T细胞可高效治疗B-ALL，但复发仍是一个重大挑战。CAR-T细胞持续时间短会增加该风险，因此需要提高疗效的持久性。该项研究入组儿童和青年中复发/难治性的B-ALL患者(72例)或B淋巴细胞淋巴瘤患者(2例)，给予人源化CD19 CAR-T细胞产品(huCART19)。其中再治疗队列有33例患者，CAR-T初治队列有41例患者。研究终点包括毒性、缓解率和huCART19的持久性。

结果显示，74例1~29岁的患者接受了huCART19。62例(84%)出现细胞因子释放综合征，5例(6.8%)为4级。29例(39%)发生神经系统毒性，其中3例(4%)为3~4级，但所有病例均恢复。

CAR-T初治队列中，输注后1个月的总缓解率为98%，其中B-ALL患者的为100%;在再治疗队列中为64%;6个月时huCART19丧失持久性的概率为27%(95%CI 14%~41%)，再治疗组为48%(95%CI 30%~64%)，而B细胞恢复率分别为15%(95%CI 6%~28%)和 58%(95%CI 33%~77%)。CAR-T初治队列的12个月和24个月无复发生存率分别为84%(95%CI 72%~97%)和74%(95%CI 60%~90%)，再治疗队列分别为74%(95%CI 56%~97%)和58%(95%CI 37%~90%)。

(编译 刘雨奇)