美国希望城综合癌症中心Khaled等报告，Narsoplimab治疗造血干细胞移植相关性血栓性微血管病(HSCT-TMA)安全，显著改善了实验室TMA标志物，并获得了临床缓解和良好的总生存率。(J Clin Oncol. 2022年4月19日在线版 DOI: 10.1200/JCO.21.02389)

HSCT-TMA是一种严重的并发症，死亡率很高，并且没有获批的治疗方法。HSCT-TMA是由激活了补体凝集素途径的内皮损伤引起的。为了评估MASP-2抑制剂Narsoplimab(OMS721)在成人HSCT-TMA中的安全性和有效性，该项单臂开放标签关键试验(NCT02222545)入组此类患者，给予Narsoplimab q7持续4~8周。主要终点缓解率需要达到两类临床改善：(1)实验室TMA标志物(血小板计数和乳酸脱氢酶)，(2)器官功能或不需输血。至少接受一剂的28例患者被纳入全分析集(FAS)。

结果显示，FAS人群的缓解率为61%。在各基线特征、HSCT特征和HSCT并发症定义的亚组，缓解率均相似。FAS人群中74%的患者出现器官功能改善。FAS人群和缓解者在HSCT-TMA诊断100天后的生存率分别为68%和94%，FAS人群的中位总生存期为274天。Narsoplimab耐受性良好，不良事件是该人群的典型特征，未见明显的安全性信号。

(编译 杨阅馨)