比利时Jules Bordet研究所Sclafani等报告的系统综述显示，既往证据水平与Ⅲ期胃肠道肿瘤试验的成功之间似乎没有关联。这些数据，以及Ⅲ期试验的高失败率，强调了在这种情况下改进药物研发过程的必要性。(J Natl Cancer Inst. 2023年2月10日在线版)

少数胃肠道肿瘤的Ⅲ期试验结局是阳性的。该研究评估了这些结果与已有证据的水平和特征之间的关系。

该研究检索了2000年1月至2020年6月间EMBASE、PubMed和国际会议上的Ⅲ期胃肠道肿瘤试验(胃-食管癌GEC、肝细胞癌HCC、胆管癌BTC、胰腺癌PC、小肠癌SBC、结直肠癌CRC、肛门癌AC、间质瘤GIST和神经内分泌肿瘤NET)。针对晚期疾病的抗癌药物、优效性设计和标准治疗的研究被作为对照。最高水平的已有证据从主要研究报告中检索获得。

纳入193项Ⅲ期临床试验，69项(35.8%)达到主要终点。阳性率：GEC为37%，CRC为48%，PC为17.1%，HCC为20%，NET为75%，BTC/GIST为60%。44项(22.8%)试验未发现关于已有证据的信息。

其余149项试验中，123项(82.6%)为Ⅱ期研究，26项(17.4%)为Ⅰ期研究。阳性率分别为34.1%、35.8%和35.7%(P=0.934)。除了β<0.2(P=0.048)外，既往研究中没有其他参数可以预测Ⅲ期试验的结果。在之前Ⅱ期研究为阳性的Ⅲ期试验中，观察到的阳性率在数值上有所增加(41.9% vs. 18.5%，P=0.2)。

(编译 高默然)