首都医科大学附属北京儿童医院Li等报告，在儿童急性髓系白血病(AML)患者中，高三尖杉酯碱(HHT)是另一种联合治疗用药。基于全反式维甲酸(ATRA)的维持治疗的疗效与基于阿糖胞苷的维持治疗相当。(J Clin Oncol. 2023年8月2日在线版)

HHT常被用于治疗中国成人AML。ATRA已在急性早幼粒细胞白血病中获证。然而，基于HHT的诱导治疗对儿童AML患者的有效性和安全性尚未得到证实，基于ATRA的治疗也尚未在non-APL AML患者中进行评价。

该项开放标签的、多中心、随机化、中国儿童白血病组-AML 2015研究在中国35个中心进行。新发的儿童AML患者首先被随机分配接受基于HHT(H组)或基于依托泊苷(E组)的诱导方案，然后被随机分配接受基于阿糖胞苷(AC组)或基于ATRA(AT组)的维持治疗。主要终点为诱导治疗后的完全缓解(CR)率，次要终点为3年总生存(OS)率和无事件生存(EFS)率。

结果显示，共招募了1258例患者，其中1253例被纳入意向性治疗分析。H组和E组的总CR率分别为79.9%和73.9%(P=0.014)。在意向性治疗分析中，H组和E组的3年OS率分别为69.2%(95%CI 65.1%~72.9%)和62.8%(95%CI 58.7%~66.6%，P=0.025)，3年EFS率分别为61.1%(95%CI 56.8%~65.0%)和53.4%(95%CI 49.2%~57.3%，P=0.022)。

在接受维持治疗的符合方案人群中，H + AT组、H + AC组、E + AC组、E + AT组的3年EFS率分别为70.7%(95%CI 61.1%~78.3%)、74.8%(95%CI 67.0%~81.0%，P=0.933)、72.9%(95%CI 65.1%~79.2%，P=0.789)和66.2%(95%CI 56.8%~74.0%，P=0.336)。

(编译 孟贝茜)