经美国食品和药物管理局(FDA)批准，Odomzo(sonidegib)将被用于治疗无放化疗指征或放化疗后复发的局部晚期基底细胞癌。(FDA网站2015年7月24日在线版)

皮肤癌是最常见的恶性肿瘤，在非黑色素瘤皮肤癌中，基底细胞癌约占80%。晚期局部基底细胞皮肤癌虽然未发生远处转移，但仍无法通过手术或放疗治愈。

Odomzo通过抑制基底细胞癌中激活的分子通路从而达到抑制肿瘤细胞生长的效果，具体用法为每天1片。该药物的获批根据一项临床研究结果。该研究中，66例患者服用剂量为200 mg/d，128例患者服用剂量为 800 mg/d。小剂量组中肿瘤缩小或消失的比例为58%，临床获益时间从接近2月到19个月不等，接近一半的患者获益持续6个月或更长时间。FDA指出，高剂量组(800 mg/d)与低剂量的缓解率相似，但药物相关不良反应更为明显。

低剂量组中最常见的不良反应是肌肉痉挛、脱发、味觉改变、疲乏、恶心、肌肉骨骼疼痛、腹泻、体重降低和食欲下降。也有部分患者出现肌肉疼痛、腹痛、头痛、呕吐和皮肤瘙痒等不适症状。Odomzo可导致严重肌肉骨骼方面的不良反应，其中不乏罕见的肌组织破坏。

需要特别注意的是这种药物带有黑框警告：当孕妇服用本药物时有胎儿死亡或严重出生缺陷的风险。FDA提示，医生给予患者Odomzo前，应首先确认患者是否为孕妇，并应把这些风险告知给患者或其家属(亲友)，同时提醒注意使用避孕措施。

Odomzo由新泽西州东汉诺威诺华制药销售。在2012年基因泰克的Erivedge(vismodegib)成为第一个由FDA批准的、用于治疗局部晚期和转移性基底细胞癌(意味着肿瘤已转移到身体的其他部位)的药物。

FDA指出，皮肤基底细胞癌通常是由长时间的日晒和其他形式的紫外线辐射导致的。

(编译 魏亚红 审校 刘巍)