美国FDA批准吉非替尼用于有表皮生长因子受体(EGFR)基因突变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的一线治疗，同时批准了一个用于检测的试剂盒。(自FDA网站)

据美国国立癌症研究所统计数据显示，尽管NSCLC是最常见的肺癌类型，但EGFR突变仅出现在10%的NSCLC。EGFR酪氨酸激酶抑制剂吉非替尼用于最常见类型EGFR突变(19外显子缺失和21外显子L858R突变)，伴随检测试剂盒therascreen EGFR RGQ PCR Kit用于筛选这些有特定突变类型的患者。

吉非替尼的获批为有EGFR突变NSCLC患者提供了新的一线治疗选择，这一批准是基于一项多中心单组临床试验结果，该研究入组106例有EGFR突变的初治转移性NSCLC患者，吉非替尼治疗后，约50%的患者获得客观缓解，达到了该临床试验设定的初始研究终点，平均缓解持续时间为6个月。EGFR基因19外显子缺失患者和21外显子L858R突变患者的缓解率相似。这些研究结果得到另外一项临床试验回顾性分析结果的支持，该临床试验中EGFR突变阳性转移性NSCLC患者中，随机分组接受吉非替尼一线治疗者较接受标准化疗患者有更好的无进展生存。

吉非替尼带来的严重不良反应包括间质性肺病、肝损伤、胃肠道穿孔、严重腹泻、眼部病变等。最常见不良反应包括腹泻和皮肤反应(皮疹、痤疮、皮干和瘙痒等)。

吉非替尼此次获批终于使得其在美国的跌宕经历迎来转机。当初，该药在2003年获得用于含铂两药和多西他赛化疗后疾病进展的NSCLC患者的快速审批资格，但此后因临床试验未证实其疗效而被撤，实际上当时并不知道该药只对EGFR突变患者有效。此番FDA批准吉非替尼用于EGFR突变转移性NSCLC患者一线治疗使得美国终于成为已批准该适应证的60多个国家之一。FDA授予了吉非替尼用于该适应证的孤儿药资格。

(编译 王毅)