美国莱文癌症研究所Saad Z. Usmani等报告，针对经治、重度复发或难治性的多发性骨髓瘤患者，Daratumumab 16 mg/kg单药治疗具有31%的缓解率，药效快速、持久、深度缓解、安全性好以及强烈且持久。患者的中位总生存期为20.1个月，轻微缓解或病情稳定的患者也有一定受益。（Blood. 2016年5月23日在线版）

Daratumumab是第一个人源化CD38单克隆抗体。GEN501研究（NCT00574288）和SIRIUS研究（NCT01985126）是Daratumumab治疗既往重度复发或难治多发性骨髓瘤的Ⅰ期和Ⅱ期开放、国际多中心临床试验。这两个临床试验的初步结果既往已经发表。GEN501研究纳入病例在治疗前接受过至少2种治疗方案后出现复发或不缓解。SIRIUS研究纳入的病例之前接受过至少3种治疗方案［包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMiD）］或呈持续难治状态。这一研究汇总了这两个临床试验数据，纳入148例接受过Daratumumab 16 mg/kg治疗的复发或难治多发性骨髓瘤患者，既往接受治疗方案中位数为5（2~4），并且其中有86.5%的患者接受过一种PI和IMID治疗后仍不缓解。

结果显示：总缓解率达31.3%，其中非常好的部分缓解患者13例，完全缓解患者4例及严格评判的完全缓解患者3例。中位缓解期达7.6个月（95%CI 5.6个月~未评估），中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）分别为4.0个月（95%CI 2.8~5.6个月）和20.1个月（95%CI 16.6个月~未评估）。当按病情缓解、病情稳定/轻微缓解、疾病进展/未评估来分层时，其中位PFS分别为15.0个月（95%CI 7.4个月~未评估）、3.0个月（95%CI 2.8~3.7个月）和0.9个月（95%CI 0.9~1.0个月），而中位OS分别为尚未达到、18.5个月（95%CI 15.1~22.4个月）和3.7个月（95%CI 1.7~7.6个月）。未见新的不良反应。

（编译 刘家希 审校 王化泉）