美国纪念斯隆凯特琳癌症中心Iyer等报告，肌层浸润性膀胱癌患者，6周期吉西他滨-顺铂剂量密集型方案(ddGC：吉西他滨2500 mg/m2 d1，顺铂35 mg/m2 d1、2，q14)新辅助化疗的疗效及耐受性均较好。化疗前存在疑似有害的DNA损伤修复反应性基因改变强烈预示化疗敏感和疗效持久和更永生存时间。(J Clin Oncol. 2018年5月9日在线版 doi: 10.1200/JCO.2017.75.0158)

新辅助化疗继以根治性膀胱切除术是肌层浸润性膀胱癌标准治疗，顺铂为主的剂量密集方案显示较标准化疗方案更好的转归，不过最佳新辅助治疗方案尚不明确。为了评估6周期ddGC方案新辅助治疗的疗效和耐受性，该项前瞻性、多中心、Ⅱ期研究入组49例肌层浸润性膀胱癌患者，给予ddGC方案新辅助化疗，然后手术。主要终点为病理学降期为非肌层浸润性膀胱癌(< pT2N0期)情况。未接受根治性手术治疗者为无应答者。

结果显示，46例患者可评估，其中57%的患者于新辅助化疗后疾病分期降至pT2N0以下。病理学缓解情况与无复发生存期和总生存期的改善相关。19例患者因治疗毒性作用而需调整剂量方案。67%的患者按计划完成了6个周期的化疗。没有患者因化疗相关毒性作用而不能接受手术治疗。

最常见的治疗相关毒性反应为贫血(12%，3级)。疑似有害的DNA损伤修复反应(DDR)性基因改变与化疗敏感性相关(阳性预测值为89%)。中位随访2年时，未见携带有害DDR基因改变的患者出现复发。

(编译 王涛)