德国海德堡大学Saussele等报告，酪氨酸激酶抑制剂(TKI)一线治疗后已获得深度分子缓解的慢性髓性白血病(CML)患者有较好的无分子学复发生存。这些患者应考虑停用TKI，尤其是已获得持久深度分子缓解的患者。停药即可使患者免于药物所致的不良反应也可减少医疗支出。(Lancet Oncol. 2018年5月4日在线版)

TKI治疗改善了慢性CML患者生存，很多患者获得深度分子缓解，具备了停止TKI治疗的条件。为了探讨TKI停药的明确条件，该项前瞻性、多中心、非随机研究(EURO-SKI)入组TKI治疗至少3年、无治疗失败且确认深度分子缓解至少1年的慢性期CML患者。主要终点为无分子学复发生存。

结果显示，868例符合条件的患者，其中758例最终入组。755例可评估分子缓解的患者接受了27个月(IQR：21~34个月)的中位随访，6个月和24个月的无分子学复发生存率分别为61%和50%。371例(49%)于TKI停药后失去主要分子缓解(MMR)状态;在MMR期间，4例死于CML无关死因(心梗、肺癌、肾癌和心衰)，13例MMR患者重新开始TKI治疗。在失去MMR状态和因非CML原因再次TKI治疗期间，6例患者死于慢性期CML，2例即便重新接受TKI治疗也未获得MMR。

405例一线伊马替尼治疗者(训练集)的预后分析显示，更长的治疗时间(时间每延长1年，OR为1.14，P=0.0010)和更长的深度分子缓解持续时间(时间每延长1年，OR为1.13，P=0.0032)均与6个月的MMR率较高相关。在171例接受任何类型TKI一线治疗的验证集患者中，上述深度分子缓解的OR情况可被重复，但无统计学意义(OR=1.13，P=0.08)。TKI停药与明显的医疗费用节减相关(预计节约2200万欧元)，未发生严重不良事件。

(编译 张威)