美国Dana-Farber癌症研究所Garcia等报告，针对正在接受异基因造血干细胞移植的高危骨髓恶性肿瘤患者，在移植前将BCL-2抑制剂Venetoclax加入减低强度的预处理方案中是安全的，且不会降低供体细胞的移植能力。该研究结果支持在移植前使用Venetoclax增加移植机会的应用。(摘要号258)

供体干细胞移植可以治愈急性髓系白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)等骨髓恶性肿瘤，但肿瘤细胞携带某些基因突变或染色体异常的患者在移植后有很高的复发风险。各种降低复发机会的方法正在研究中，其中一项涉及使用Venetoclax，它通过阻断BCL-2蛋白而促使癌细胞死亡，这使其成为预处理方案的一部分。

这项新研究的重点在于采用更低剂量、更低毒性的化疗和放疗来探究减低强度预处理方案的应用。尽管与传统的清髓方案相比，这种预处理方案杀死的癌细胞更少，但人体对它们的耐受性更高，可用于60岁以上的患者。这项研究涉及9例高危的AML或MDS患者，均被推荐接受供体干细胞移植。在Ⅰ期临床试验中，患者们均接受了Venetoclax、氟达拉滨联合白消安的预处理方案，然后接受了供体干细胞移植。

结果显示，将Venetoclax添加入标准的减低强度预处理方案中是安全的，且不会影响供体中性粒细胞的植入能力。因为患者已经从移植仓中撤离了6个月，因此目前尚不明确新方案是否会降低复发，但根据患者的血细胞计数，供体细胞已被植入是确定无疑的事实。尚未发生意料之外的毒性信号，包括移植物抗宿主病。为了进一步降低复发的可能性，该试验正在修订方案，允许试验参与者接受小剂量Venetoclax联合阿扎胞苷作为移植后的维持治疗方案。

(编译 王彩静)