初步研究结果显示，BRAF不仅是黑色素瘤治疗靶点也是多种肿瘤治疗靶点，该研究用的药物是BRAF V600激酶抑制剂Vemurafenib(罗氏/基因泰克)，该药物于2011年获批用于黑色素瘤的治疗。(N Engl J Med. 2015,373:726-736.)

研究者评估了该药用于治疗122例黑色素瘤以外的肿瘤患者的疗效，所有患者均有BRAF V600突变。其中非小细胞肺癌患者缓解率42%，中位无进展生存期为7.3个月。此外该研究还探讨了个该药在间变性甲状腺癌、胆管上皮癌、卵巢癌、结直肠癌、乳腺癌和多发性骨髓瘤患者中的缓解情况。

研究者认为对那些有一定缓解的肿瘤，可进一步探讨联合治疗如联合MEK抑制剂的疗效。对Vemurafenib单药治疗有反应的肿瘤，联合靶向治疗或可有更大获益，对于单药无效的肿瘤，联合治疗或可克服对Vemurafenib单药的耐药。

这种篮式研究设计(basket study)是相对较新的概念，即把有共同基因突变的不同类型肿瘤放到一个“篮子”里，评估治疗对特定基因异常的肿瘤而不仅是组织来源。研究者乐观地指出，这应该昭示着未来精准医学的发展方向。

研究者希望这种蓝式研究设计可成为传统疾病特异性临床试验设计的补充，而不是对其进行替代，该篮式研究一个重要的发现就是基因突变和肿瘤类型都重要。另外这种设计也是非常好的同时探讨靶向某种基因突变的药物对多种类型肿瘤疗效的途径。

该研究的主要研究终点为缓解率，次要研究终点为无进展生存和总生存。这些肿瘤中，肺癌是对Vemurafenib治疗有缓解的肿瘤类型，14例患者有肿瘤消退，12个月的无进展生存率为23%，中位总生存未达到，初始12个月的总生存率为66%。

(编译 王毅)